37.000 scienziati artificiali hanno creato una biotech e scoperto la chiave del successo dei farmaci

Una biotech virtuale composta da migliaia di agenti IA ha analizzato 55.984 studi clinici, scoprendo che i farmaci diretti verso bersagli specifici di determinati tipi cellulari mostrano maggiori probabilità di successo e meno effetti indesiderati. Il sistema ha inoltre generato ipotesi terapeutiche da verificare in laboratorio.

Un team di ricercatori ha trasformato decine di migliaia di agenti IA in una compagnia biotecnologica virtuale e ha incaricato loro di analizzare i dati relativi allo sviluppo di farmaci. Il sistema ha analizzato 55.984 studi clinici e ha scoperto un indicatore statistico legato al successo dei farmaci: i farmaci diretti contro bersagli caratteristici di determinati tipi di cellule raggiungevano più frequentemente il mercato e causavano meno effetti indesiderati.

La piattaforma ha preso il nome di Virtual Biotech. Secondo il progetto degli sviluppatori, essa riproduce la struttura di una vera compagnia biotecnologica: un direttore scientifico virtuale divide un compito complesso in parti più piccole, distribuisce il lavoro tra agenti IA specializzati e poi raccoglie i risultati in una conclusione generale. La struttura principale include quattro aree di ricerca, undici ruoli specializzati e più di 100 strumenti per lavorare con dati genetici, cellulari, chimici e clinici.

Durante la parte più grande dell’esperimento, il sistema ha creato 37.075 agenti paralleli per elaborare studi clinici di fase II e III. Ogni agente ha ricevuto uno studio, permettendogli di concentrarsi sui documenti di una singola ricerca senza sovraccaricarsi con dati estranei.

Ogni agente verificava prima la registrazione su ClinicalTrials.gov, cercava pubblicazioni scientifiche in caso di informazioni insufficienti e poi consultava comunicati regolatori e altri materiali aperti. In questo modo, il sistema raccoglieva i risultati degli studi, i principali e secondari indicatori di efficacia, le cause di interruzione anticipata delle ricerche e le informazioni sugli effetti indesiderati in un formato unificato. Secondo i calcoli degli autori, l’elaborazione di 37.075 studi ha richiesto circa sei ore, mentre il lavoro sequenziale di un singolo agente avrebbe richiesto circa 1.839 ore, ovvero 76,6 giorni.

Dopo aver unito i risultati, gli agenti hanno cercato proprietà dei bersagli farmacologici legate al successo nel superamento degli studi clinici. La caratteristica più evidente è risultata essere la specificità cellulare. I farmaci diretti contro geni, particolarmente attivi solo in determinati tipi di cellule, passavano dalla fase I alla fase II con il 40% di probabilità in più e raggiungevano la fase IV, condotta dopo l’uscita del farmaco sul mercato, con il 48% di probabilità in più. La frequenza degli effetti indesiderati per tali farmaci era del 32% inferiore.

La ragione sembra logica: una proteina presente principalmente in un gruppo di cellule target permette potenzialmente al farmaco di agire in modo più preciso e di influenzare meno i tessuti rimanenti. Tuttavia, la relazione ottenuta rimane una connessione statistica, non una regola universale per la creazione di un farmaco di successo. Il destino di un farmaco è influenzato da tossicità, efficacia, dosaggio, progettazione degli studi, caratteristiche della malattia e molti altri fattori.

Virtual Biotech è stata testata anche su un compito più specifico. Al sistema è stato chiesto di valutare la proteina CD276, nota anche come B7-H3, come bersaglio contro il cancro ai polmoni. Gli agenti hanno confrontato dati genetici, cellulari e clinici e hanno proposto l’uso di un coniugato anticorpo-farmaco: l’anticorpo riconosce B7-H3 sulla cellula tumorale e consegna a essa una sostanza anti-tumorale.

Gli autori hanno limitato l’accesso del sistema a informazioni apparse prima di gennaio 2025. In seguito, gli sviluppatori farmaceutici hanno indipendentemente promosso un approccio simile. Il farmaco ifinatumab deruxtecan, creato da Daiichi Sankyo e sviluppato in collaborazione con Merck, è anch’esso un coniugato anticorpo-farmaco mirato a B7-H3. Ad agosto 2025, il regolatore americano ha assegnato al farmaco lo status di terapia innovativa per pazienti con cancro ai polmoni a piccole cellule diffuso dopo precedenti trattamenti.

La coincidenza della strategia è stata un’interessante verifica indipendente della direzione scelta dall’IA, ma non una prova che Virtual Biotech abbia creato autonomamente un farmaco funzionante. Ifinatumab deruxtecan è stato sviluppato separatamente e le proposte del sistema non hanno subito test di laboratorio e clinici. Ad aprile 2026, la domanda per il farmaco ha ricevuto una revisione prioritaria negli Stati Uniti; la decisione del regolatore è attesa per il 10 ottobre 2026.

Gli sviluppatori sottolineano che Virtual Biotech è progettata principalmente per le fasi iniziali della ricerca di farmaci. La qualità delle conclusioni dipende direttamente dalla completezza dei dati di partenza, quindi il sistema è meno adatto per malattie poco studiate e nuovi bersagli. Le regolarità trovate e le terapie proposte richiedono comunque verifica in laboratorio e poi in studi clinici. Per ora, il principale risultato del lavoro consiste nella dimostrazione di quanto gli agenti IA paralleli possano accelerare l’analisi di enormi quantità di informazioni biomediche.

Silvia Felici

Red Hot Cyber Security Advisor, Open Source e Supply Chain Network. Attualmente presso FiberCop S.p.A. in qualità di Network Operations Specialist, coniuga la gestione operativa di infrastrutture di rete critiche con l'analisi strategica della sicurezza digitale e dei flussi informativi.

Aree di competenza: Network Operations, Open Source, Supply Chain Security, Innovazione Tecnologica, Sistemi Operativi.

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